Szukana fraza: [Abstrakt = "Wprowadzenie\: Do tej pory brakowało danych na temat ryzyka i korzyści w badaniach klinicznych w onkologii dziecięcej oraz w nowych modelach badań typu basket i umbrella. Cele\: Celami prac badawczych w ramach rozprawy doktorskiej były 1\) systematyczna ocena ryzyka i korzyści w wybranych badaniach klinicznych w onkologii dziecięcej oraz 2\) analiza ryzyka i korzyści w badaniach basket i umbrella w oparciu o konkretne przykłady. Metody\: Prace badawcze zostały podzielone na dwie części. Pierwszą część stanowiły meta\-badania, które zostały oparte o metodologię przeglądu systematycznego. Druga część składała się z analiz teoretycznych. Wyniki\: Łączny odsetek odpowiedzi na leczenie w badaniach klinicznych fazy I w onkologii dziecięcej wyniósł 10.29%, a w badaniach fazy II testujących terapie celowane wyniósł 24.4%. Nie zaobserwowano różnic w poziome ryzyka i korzyści pomiędzy onkologicznymi badaniami fazy I z udziałem dzieci a podobnymi badaniami z udziałem dorosłych. Nie zaobserwowano także różnicy w odsetkach zgonów z powodu testowanych terapii celowanych pomiędzy badaniami fazy I \(1.8%\) a badaniami fazy II \(1.6%\). Analiza ryzyka i korzyści w badaniach klinicznych basket i umbrella wykazała, iż bezpośrednia korzyść dla uczestników tych badań jest ograniczona. Wnioski\: Opóźnianie rekrutacji dzieci do badań klinicznych fazy I w onkologii nie przekłada się na zwiększoną korzyść i z"]

Wyników: 1